顯然通過樓上的回答我們已經(jīng)可以知道利用基因療法確實(shí)是可以治療一些眼部疾病的，但是怎么好像所有只要是和基因有關(guān)系的疾病，貌似都可以利用基因療法來進(jìn)行治療啊，這樣來講基因療法不是萬能的了么？雖然現(xiàn)在不能治療所有疾病，但照科技的發(fā)展來看，應(yīng)該是會(huì)有這么一天的吧？@十四先生 @yawl

基因療法可有效治療一種遺傳性眼病.英國(guó)牛津大學(xué)1月16日發(fā)布新聞公報(bào)稱，該校研究人員首次將基因療法用于一種漸進(jìn)性失明疾病——無脈絡(luò)膜癥的治療，臨床試驗(yàn)取得顯著成果，接受治療的病人視力得到明顯改善。無脈絡(luò)膜癥由X染色體上的CHM基因缺陷所致，這也是為什么總是男孩子受此疾病影響的原因。缺少了CHM基因制造的蛋白，視網(wǎng)膜內(nèi)的感光細(xì)胞會(huì)慢慢停止工作并最終死亡，而隨著病情的發(fā)展，視網(wǎng)膜會(huì)逐漸萎縮，視力隨之降低，直至失明。在牛津大學(xué)的這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，有9名無脈絡(luò)膜癥患者接受了基因療法治療。研究人員首先將病人的一只眼睛的視網(wǎng)膜分離，然后利用細(xì)針將攜帶CHM基因的病毒注入到視網(wǎng)膜下的感光細(xì)胞中。CHM基因在進(jìn)入細(xì)胞后會(huì)生產(chǎn)蛋白，阻止細(xì)胞死亡。之所以只針對(duì)一只眼睛治療，則是為了能夠和另一只眼睛的視力情況進(jìn)行對(duì)比，以明確治療效果。研究人員將一期試驗(yàn)數(shù)據(jù)發(fā)表在醫(yī)學(xué)雜志《柳葉刀》上，結(jié)果顯示，在病人接受基因療法治療6個(gè)月后，他們的視力得到了明顯的改善。

有相關(guān)的研究報(bào)道。具體做法如下：研究人員將攜帶這種特定基因的一種無害病毒注入視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中，整個(gè)過程與白內(nèi)障手術(shù)類似。研究人員希望通過病毒感染的形式讓這種基因發(fā)揮作用，使眼部能正常產(chǎn)生感光細(xì)胞所需蛋白質(zhì)以阻止其死亡，進(jìn)而使病情發(fā)生逆轉(zhuǎn)。此次公布的是6名兩年前接受治療的患者情況。為對(duì)照治療效果，這些患者均只有一只眼睛接受了治療。手術(shù)6個(gè)月后，這些患者的病情均出現(xiàn)好轉(zhuǎn)。65歲的患者喬納森·懷亞特說，兩年前他的視力已經(jīng)非常差，左眼看東西尤其模糊。在接受治療后，他看球賽主要靠這只眼，“感覺球場(chǎng)的綠色更亮了，球衣上的號(hào)碼也看得更清楚”。研究人員表示，首批試驗(yàn)結(jié)果“出乎意料”，雖然尚不能確定療效能否永久保持，但至少在兩年的觀察期中保持良好。更重要的是，試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)了基因療法的安全性，未來有望對(duì)有這種遺傳缺陷的人提前采取基因療法。

美國(guó)研究人員在《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告說，３名遺傳性眼病患者接受基因療法治療后，視力顯著提高且無排異反應(yīng)等不良情況發(fā)生。這為利用基因療法治療其他視網(wǎng)膜病變帶來了希望。　　這３名患者患有罕見眼疾——萊貝爾先天黑內(nèi)障。這種病通常在患者年幼時(shí)發(fā)作，患者視網(wǎng)膜細(xì)胞的一種基因發(fā)生變異，致使視力嚴(yán)重下降、眼球活動(dòng)異常。到二三十歲時(shí)，患者可能完全失明。賓夕法尼亞大學(xué)和費(fèi)城兒童醫(yī)院研究人員利用腺病毒載體將修正基因ＲＰＥ６５植入患者眼球內(nèi)，病毒將感染視網(wǎng)膜患病細(xì)胞，將變異基因“重寫”為正常基因。　　出于謹(jǐn)慎，研究人員最初僅為每名患者視力較差的一只眼進(jìn)行了治療，經(jīng)過幾年的觀察確認(rèn)安全性和有效性后，研究人員又利用同樣方法對(duì)患者另一只眼進(jìn)行了治療。治療后患者能辨認(rèn)出人臉，而這是接受治療前做不到的，并且患者對(duì)弱光的敏感度顯著提高。近日來自美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院費(fèi)城兒童醫(yī)院的科學(xué)家們?cè)趯?duì)3名先天性失明患者的基因治療試驗(yàn)中獲得令人鼓舞的實(shí)驗(yàn)結(jié)果，他們利用腺相關(guān)病毒（AAV）載體將RPE65基因注入患者體內(nèi)，初期數(shù)據(jù)表明基因治療不僅安全，而且顯示了良好的治療效果。相關(guān)研究論文發(fā)表在Science旗下子刊《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Science translational medicine）雜志上。

總結(jié)

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