目前治療粘多糖病的3種藥物有Aldurazyme、Elaprase、Naglazyme，靶基因藥物尚未聽(tīng)說(shuō)。迄今為止,異基因造血干細(xì)胞移植(Allo-HSCT)是粘多糖病最有效的治療手段。粘多糖病(mucopolysaccharidosis,MPS)是因酸性粘多糖降解酶缺乏,使之不能完全降解,其產(chǎn)物在體內(nèi)堆積所致的遺傳性代謝性疾病。本病罕見(jiàn),發(fā)生率約占活嬰的十萬(wàn)分之一,根據(jù)不同酶的缺陷可將該病分為8型,其中Ⅰ型Hurler綜合征(Hurlersyndrome,MPS IH)最典型,癥狀最嚴(yán)重,常于10歲前因心功能不全或肺部感染而死亡。自1981年首例MPS-I型兒童異基因造血干細(xì)胞移植獲得成功以來(lái),到2004年底全球已有300多例患兒接受了移植治療[1],但均集中于發(fā)達(dá)國(guó)家,我國(guó)尚未見(jiàn)報(bào)道。我們于2005年9月為1例粘多糖病Ⅰ型(Hurler綜合征)患兒進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植獲得成功,這在國(guó)內(nèi)尚屬首例,

總結(jié)

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