可以的。基因修復療法是人工核酸酶能夠在突變基因位點處對DNA鏈進行切割，形成DNA鏈斷裂切口。利用病毒為載體，將編碼正常基因的DNA模板鏈導入經過預處理的細胞內。細胞會利用同源重組機制，以外源的正常DNA鏈為模板，完成基因修復工作。鋅指核酸酶（Zinc-finger nucleases）是一種在鋅指蛋白（zinc-finger protein）上結合了一段人工DNA序列而成的人工核酸酶，它可以在這段人工DNA序列的指引下，將基因組中與其互補配對的核酸序列特異性地切開，這也是第一種人工設計出來專門用于基因修復工作，而且已經被試驗證實，可適用于多種細胞系的酶。其它幾種核酸酶，比如TALEN（經過人工改造的限制性核酸酶）或以細菌CRISPR系統為基礎的RNA介導酶也都被用于多種人體細胞的基因修復工作當中，其中還包括誘導多能干細胞（induced pluripotent stem cells， ipsC）這種經過人工重編程之后能夠分化出人體內絕大部分終末細胞的干細胞。Genovese等人已經利用這種技術對人造血干細胞（haematopoietic stem cells， HSC）進行了基因修復工作。Genovese等人成功地對一些HSC細胞進行了基因組定點編輯（site-specific genome editing）操作，將這些處理過的HSC細胞植入免疫缺陷小鼠體內之后，在長達18周的時間內都可以檢測到這些細胞，而且取自這些小鼠體內的這種人工HSC細胞還可以被移植到另外一只小鼠體內，繼續發揮作用。后來Genovese等人又對一名SCID-X1患者的HSC細胞進行了基因修復操作，結果有3~11%的血液祖細胞，以及這些細胞分化出的骨髓細胞（myeloid cell）的基因得到了修復。

可以。基因治療就是利用人工改造過的逆轉錄病毒載體往患者患病細胞的基因組中插入一個有功能的基因，代償缺陷基因的功能，雖然已經利用這種添加外源基因的方法治療過某些遺傳性疾病，比如嚴重的聯合免疫缺陷病，并且取得過非常好的治療效果，但是副作用也同樣非常明顯。因此有人提出了基因修復方案。基因修復技術主要依靠人工核酸酶這種工具，這種核酸酶能夠特異性的識別突變基因序列，并且將其切斷，形成一個雙鏈DNA斷裂切口。此時如果添加一段正常的DNA序列，細胞就會以這段正常的DNA序列作為模板，利用同源重組修復機制對核酸酶造成的DNA斷裂進行修復，得到一段正常的基因序列，完成對異常基因的修復工作，鋅指核酸酶是一種在鋅指蛋白上結合了一段人工DNA序列而成的人工核酸酶，它可以在這段人工DNA序列的指引下，將基因組中與其互補配對的核酸序列特異性地切開，這也是第一種人工設計出來專門用于基因修復工作，而且已經被試驗證實，可適用于多種細胞系的酶。其它幾種核酸酶，比如TALEN（經過人工改造的限制性核酸酶）或以細菌CRISPR系統為基礎的RNA介導酶也都被用于多種人體細胞的基因修復工作當中，其中還包括誘導多能干細胞這種經過人工重編程之后能夠分化出人體內絕大部分終末細胞的干細胞。Genovese等人已經利用這種技術對人造血干細胞進行了基因修復工作，HSC細胞是治療血液系統遺傳性疾病的關鍵治療靶標。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的对于遗传病的诊断，可以通过基因修复or替换的方式么？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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