施一公小組揭示了與阿爾茨海默癥發病直接相關的人源γ分泌酶復合物（γ-secretase）的精細三維結構，為理解γ分泌酶復合物的工作機制以及阿爾茨海默癥的發病機理提供了重要線索。在人類對該病的研究歷史上邁出了關鍵的一步。從短期來看，這一成果對治療阿爾茨海默癥沒有太大意義。蛋白結構的解析確實對藥物的發現和設計會有幫助，但衰老是一個自然發生的全身化生理現象，大腦疾病的產生也是由眾多的信號通路調控的，要弄清這么多的通路在老年癡呆中的相互作用，短期是不可能實現的。不過，長期來看，肯定是有意義的，對一個理論的揭示或證明，本身就是科學上的一大進步。施先生在生物醫學方面成就有目共睹，期待他的更多發現。

確實如樓主所說。阿爾茨海默癥是一類神經退行性疾病。臨床上表現為腦組織切片中出現淀粉樣斑塊，神經元逐漸死亡，認知和記憶能力受損，大腦功能逐漸喪失，病人喪失獨立的生活能力，最后腦功能嚴重受損直至死亡。此前研究表明，阿爾茨海默癥的發生和大腦里淀粉樣斑塊的形成密切相關。出現的原因就在于蛋白酶復合物γ分泌酶復合物異常切割“淀粉樣前體蛋白”APP而產生的過量Aβ42肽段所致。打個比方，γ分泌酶復合物可以理解成垃圾粉碎機，而其中的‘早老素’，已經鑒定出150多個與阿爾茨海默癥相關的氨基酸突變。因此，解析γ分泌酶復合物的三維結構，并在此基礎上理解其正常工作以及致病原理，將對藥物的研發起到重要的指導作用。雖然施一公所帶領的研究團隊，通過分析最終獲得了分辨率高達4.5埃的γ分泌酶復合物的三維結構。但該項研究離臨床應用路還長。“將來我們拿到了更高分辨率γ分泌酶復合物的結構，就可以非常精細地解釋，任何一個引起老年癡呆癥突變的氨基酸突變是如何導致γ分泌酶復合物異常切割產生Aβ42肽段，這樣，我們就可以根據結構來設計藥物分子，這是一種愿景，但目前離臨床應用還有很大的距離”。施一公教授謹慎地預計。施一公教授透露，該研究團隊正在開展下一階段研究，研究的目標就是將γ分泌酶復合物的分辨率提高到3埃，甚至更高。

總結

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