2022新年的第一天，多項新規正式實施，其中《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》備受各地患者家屬關注。

這種藥物的價格曾經高達每瓶70萬，如今已經降至3.3萬元。算上醫保，患者自費的部分，只需要數千元。

在浙江大學醫學院附屬兒童醫院，4歲多的SMA患兒馨馨在在1歲9個月時就被確診為SMA II型，但此前一直在接受多科學診療團隊的管理及康復治療，“沒有接受過藥物治療，一直在等待藥物可及”。

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種相對常見的罕見病，運動神經元存活基因1(SMN1)突變所導致的常染色體隱性遺傳病，因脊髓前角及延髓運動神經元變性，導致近端肢體和軀干進行性、對稱性肌無力和肌萎縮，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位，患兒壽命大多不超過2歲。

我國每40-50人就有一人攜帶SMA致病基因。攜帶者不會有任何癥狀，但如果兩個攜帶者結婚，每次懷孕就都有25%的概率會生下患兒。

值得一提的是，目前中國尚無SMA發病率的確切數據，估算我國目前有二到三萬名患兒。

諾西那生鈉注射液由渤健公司研制，是全球首款針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物，以精準設計的反義寡核苷酸(ASO)，通過鞘內注射直接作用于脊髓運動神經元，曾榮獲“醫藥界的諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎最佳生物技術產品獎。

2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國獲批上市。

諾西那生鈉注射液上市初期定價高達69.97萬元，2021年初降到55萬元，但依然是絕大多數患者可望而不可及的。

總結

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