臨床試驗(yàn)在理想條件下評(píng)估醫(yī)療干預(yù)措施的療效和安全性，但其采用的盲法、精心選出的同質(zhì)性參與者人群、嚴(yán)格的治療方案等均與真實(shí)臨床實(shí)踐有差別，因而無法解決醫(yī)師和患者的所有疑問。實(shí)效性試驗(yàn)是在臨床“生態(tài)”下評(píng)估對(duì)患者和決策者而言重要的各項(xiàng)結(jié)局，但也面臨其特有的挑戰(zhàn)。《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）2011年發(fā)表觀點(diǎn)文章（N Engl J Med 2011;364:1685-97），結(jié)合同期論著介紹了實(shí)效性試驗(yàn)的優(yōu)勢(shì)、面臨的挑戰(zhàn)及對(duì)臨床實(shí)踐的指導(dǎo)意義。

盡管隨機(jī)臨床試驗(yàn)提供了重要的高質(zhì)量證據(jù)，證明了醫(yī)療干預(yù)的獲益和危害，但許多此類試驗(yàn)與臨床實(shí)踐的相關(guān)性有限。此類研究的開展方式往往未能解答患者和臨床醫(yī)師對(duì)某一治療的實(shí)際疑問。例如，對(duì)偏頭痛新藥開展的安慰劑對(duì)照試驗(yàn)有助于確定其療效，但可能無法幫助臨床醫(yī)師和患者在新藥和現(xiàn)有其他療法之間做出選擇。此外，由于大多數(shù)隨機(jī)臨床試驗(yàn)是療效試驗(yàn)，因此研究者納入了同質(zhì)化患者人群、仔細(xì)定義了治療方案并要求患者嚴(yán)格遵循該方案，此外分組結(jié)果既未告知患者也未告知研究人員。因此，盡管這些試驗(yàn)是在臨床環(huán)境中進(jìn)行，但其納入人群和治療方法卻未能反映實(shí)際臨床實(shí)踐的復(fù)雜性和多樣性。出于對(duì)真實(shí)世界適用性以及對(duì)提高醫(yī)療質(zhì)量和價(jià)值的關(guān)注，“實(shí)效性”或“實(shí)用性”試驗(yàn)的吸引力越來越大。

實(shí)效性試驗(yàn)旨在回答患者、臨床醫(yī)師和決策者面臨的重要問題。此類試驗(yàn)比較兩種或兩種以上與臨床醫(yī)療或醫(yī)療服務(wù)直接相關(guān)的醫(yī)療干預(yù)措施，并努力評(píng)估這些干預(yù)措施在真實(shí)世界臨床實(shí)踐中的效果。它們采用寬泛的納入標(biāo)準(zhǔn)并且從各種醫(yī)療機(jī)構(gòu)招募患者，從而確保納入的患者類型與最終會(huì)受到試驗(yàn)結(jié)果影響的患者類型相吻合。實(shí)效性試驗(yàn)中的醫(yī)療措施與常規(guī)臨床實(shí)踐一致，也就是說往往不采用設(shè)盲等會(huì)影響醫(yī)療“生態(tài)”的研究程序。理想情況下，這些試驗(yàn)評(píng)估患者和決策者看重的所有結(jié)局，包括生存期、功能狀態(tài)、生活質(zhì)量和費(fèi)用。而且治療和隨訪的持續(xù)時(shí)間應(yīng)足以充分評(píng)估治療的獲益和風(fēng)險(xiǎn)。

2011年5月5日，NEJM發(fā)表了Price等（N Engl J Med 2011;364:1695-1707）的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，這兩項(xiàng)試驗(yàn)旨在解答關(guān)于哮喘治療的重要問題。在第一項(xiàng)試驗(yàn)中，他們研究了一線治療中的白三烯拮抗劑與吸入性糖皮質(zhì)激素是否具有等效性。在第二項(xiàng)研究中，他們?cè)u(píng)估了對(duì)于哮喘控制不良的患者，在吸入性糖皮質(zhì)激素基礎(chǔ)上添加白三烯拮抗劑和長效β受體激動(dòng)劑是否具有等效性。這兩項(xiàng)試驗(yàn)由英國衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估項(xiàng)目（Health Technology Assessment Programme）資助，其明確目的是為英國國民衛(wèi)生服務(wù)體系（National Health Service）的哮喘治療指南提供資料。

兩項(xiàng)試驗(yàn)采用寬泛的納入標(biāo)準(zhǔn)，在53個(gè)初級(jí)保健診所進(jìn)行。主要結(jié)局是患者采用經(jīng)過驗(yàn)證的Mini-AQLQ（哮喘生活質(zhì)量簡化問卷，Mini Asthma Quality of Life Questionnaire）進(jìn)行自我評(píng)估；兩項(xiàng)試驗(yàn)試圖證明不同治療策略的等效性。由于研究者旨在維持臨床治療的生態(tài)，因此將分組結(jié)果告知患者和醫(yī)師。兩項(xiàng)研究均在2個(gè)月時(shí)達(dá)到等效性標(biāo)準(zhǔn)，但未能在2年時(shí)達(dá)到等效性標(biāo)準(zhǔn)（主要結(jié)局）。

這兩項(xiàng)試驗(yàn)有許多優(yōu)點(diǎn)。為了記錄治療的長期效應(yīng)，它們?cè)u(píng)估了2年治療期，此外參與者保留率都驚人地高。然而，研究者也遇到了實(shí)效性試驗(yàn)特有的諸多挑戰(zhàn)。實(shí)效性試驗(yàn)的這些挑戰(zhàn)和由此產(chǎn)生的局限性在解讀結(jié)果時(shí)必須予以考慮。

文章剩余內(nèi)容查看<<<<<

來源：科研星球網(wǎng)站

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的真实临床“生态”下实效性研究的挑战和意义的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網(wǎng)站內(nèi)容還不錯(cuò)，歡迎將生活随笔推薦給好友。