β-地中海貧血發生的根本原因是β-珠蛋白基因突變導致β-珠蛋白合成抑制,因此通過導入正常的β-珠蛋白基因是一種常用的策略和方法。10年前May等首次報道將含有人β珠蛋白啟動子及增強子調控的人β珠蛋白基因載入慢病毒載體,轉染鼠骨髓細胞,從而將人β珠蛋白基因準確、有效地整合到宿主DNA中高效表達,并合成正常的血紅蛋白。

總結

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